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MOLTI PAZIENTI NON RISPONDONO ALLE TERAPIE STANDARD

Nel 2013 la cirrosi epatica ha causato 1.2 milioni di morti nel mondo, senza considerare le oltre 750 000 morti dovute al cancro al fegato, che insorge principalmente a causa della cirrosi epatica. Anche se la maggior parte dei pazienti non mostra sintomi in una prima fase, lo scompenso acuto di malattia, definito come incapacità dell’organismo di far fronte alla progressiva perdita di funzionalità del fegato, porta a sintomi seri e gravi. Lo scompenso è caratterizzato dallo sviluppo di ascite, encefalopatia epatica, ittero, e/o emorragia gastrointestinale e spesso rappresenta un punto di svolta nella storia di un paziente con cirrosi: l’aspettativa media di vita di un paziente con cirrosi compensata è di 10-13 anni circa, rispetto ai soli 2 anni in caso di malattia scompensata. Entro 1-3 mesi, lo scompenso acuto di malattia è associato a un più elevato rischio di insufficienza epatica acuta su cronica (“ACLF”, 11% a 28 giorni) o di morte (5% a 28 giorni e 14% a 90 giorni). L’ACLF è caratterizzata dall’ insufficienza di uno o più organi o sistemi principali (fegato, reni, cervello, coagulazione, circolo e respiro) e da alti tassi di mortalità (33% a 28 giorni e 50% a 90 giorni), tanto da rappresentare la principale causa di morte nei pazienti con cirrosi scompensata.

Il fatto che alcuni pazienti affetti da cirrosi scompensata guariscono mentre molti altri muoiono in tempi così brevi, è tragico e sconcertante, perché sono già disponibili numerosi trattamenti mirati ad aspetti specifici della malattia, quali antibiotici assorbibili per via endovenosa e orale, antibiotici orali non assorbibili, agenti antivirali, albumina, lassativi, diuretici, beta-bloccanti non selettivi, vasocostrittori, statine, anticoagulanti, steroidi e inibitori della pompa protonica. La differenza nella risposta dei pazienti al trattamento è spiegata in parte dalla grande variabilità individuale degli eventi precipitanti e delle manifestazioni cliniche, ma anche dal fatto che probabilmente importanti fattori fisiopatologici sono stati trascurati finora. Questa eterogeneità clinica richiede terapie combinatoriali innovative e personalizzate sulla base dei meccanismi che sottendono la malattia, secondo la predisposizione genetica, il genere, la storia della malattia e la fisiologia di ciascun paziente.

È qui che entra in campo il progetto DECISION: il consorzio di ricerca eseguirà una profilatura multi-omica di grandi coorti di pazienti già esistenti e clinicamente ben caratterizzate, tra cui 2200 pazienti con campioni biologici standardizzati disponibili nella biobanca. Le conoscenze acquisite permetteranno lo sviluppo di un test prognostico e di risposta, e porteranno a nuove terapie combinatoriali su misura per gruppi di pazienti con scompenso acuto della cirrosi. L’obiettivo finale è, pertanto, quello di ridurre il più possibile il rischio di morte a breve termine in seguito a scompenso acuto di malattia.

Guarda questo video di 3 minuti del presidente dell’ELPA, Marko Korenjak, che presenta DECISION dal punto di vista dei pazienti con cirrosi!

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Il trattamento attuale della cirrosi scompensata a confronto con il trattamento personalizzato di specifici gruppi di pazienti con nuove terapie combinatoriali a seguito del progetto DECISION.